>  > 

民革十二届十九次中央常务委员会召开

 小编点评⛢
😠💔🤩俄称为阿萨德提供避难决定由普京做出,章立衡想参加刘家昌追悼会被拒 复杂人际关系引发热议,“南电监查01”交付 500千伏海底电缆有了全天候“保姆”

河海大学校徽被钢管舞机构抄袭注册为商标?校方和注册人回应最新版截图

一周世界舆论聚焦:民主主义深入韩国民心,但体制有缺陷截图比亚迪要求供应商降价10%截图50岁面筋哥回顾成名经历截图打车8元起!“宝山汇”APP发放出行优惠券啦截图我一人就是一个草台班子截图

944cc天下彩入口二

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗944cc天下彩入口二,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害944cc天下彩入口二,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达944cc天下彩入口二,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后944cc天下彩入口二,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示944cc天下彩入口二,2024年4月2日944cc天下彩入口二,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

河南新蔡县:“五星”闪耀振兴路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 629仲苑弘t

    传承飞虎志愿精神 拓展中美人民友好---美国福建华人联合总会主席李华的中美情🌥⛬

    2024/12/10  推荐

    187****9249 回复 184****3508:人民网评:发挥社会服务价值,激活高校博物馆⚘来自福清

    187****6834 回复 184****1617:“避暑胜地·畅爽龙江”2016黑龙江夏季旅游产品推介会♡来自安宁

    157****3367:按最下面的历史版本🕣💽来自濮阳

    更多回复
  • 9460戴诚希690

    砂糖橘今年涨价近三成 有的售价13元/斤📔🔛

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:从“背包客”到“网红”:外贸企业如何在跨境电商中逆袭☎来自遂宁

    158****1851:三分8中4!崔永熙发展联盟砍14分4板2助3断2帽♻来自渭南

    158****1822 回复 666⏰:“嫦娥四号”奔月 还带了个“中德混血儿”🚓来自景洪

    更多回复
  • 494戚言瑾ur

    用马克思主义激活中华传统文化中的优秀因子💡🔅

    2024/12/08  不推荐

    闵婉慧yp:交通运输部:11月城市轨道交通客运量同比增长5.2%🈚

    186****7912 回复 159****3909:深刻认识因地制宜发展新质生产力👺

相关信息

大小
14.1MB
时间
分类
🎱娱乐🥠竞技⬜游戏
标签
☨第十届嘉陵江放牛节即将盛大启幕🔩孙颖莎在小学生面前没打到乒乓球🔛站桩站不住怎么办?❂一支视频打卡中国绝美农村公路🧤推动党的创新理论更加深入人心😧倡导移风易俗也要关注公众情绪
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
宿州女子因骑手送错餐申请退款后将餐品吃掉,这种情况下骑手该如何维权?科技有限公司

相关专题

最新专题