>  > 

[视频]【党旗在基层一线高高飘扬】刘树安:盘活林地资源打响苗木招牌

 小编点评💊
❠🤾🖥多家外媒称叙利亚总统已离开叙首都大马士革,第十五届海峡两岸文博会在厦门举办,海南省拟任干部人选公告

电影《749局》引热议最新版截图

没有“去全球化”的迹象截图隔离日子的温暖记忆【图片】截图德国总理候选人魏德尔:希望乌克兰和平并停止向基辅提供武器截图构建更高水平普惠金融模式截图胖东来的“良心”?两份法院判决背后的故事!截图

im体育官方版app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人参大模型亮相健博会展现中医药科技魅力2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 892喻福琰a

    尹锡悦致歉讲话全文✵🔵

    2024/12/10  推荐

    187****3102 回复 184****2172:差两票!金建希所涉案件,表决未通过🖐来自章丘

    187****1277 回复 184****9608:中国海警局回应菲船只故意冲撞中国海警船,表示「由此引发的一切后果由菲方承担」,菲方有何意图?😖来自长乐

    157****3234:按最下面的历史版本😨🏫来自松原

    更多回复
  • 1894骆栋慧544

    [视频]全国家电以旧换新销售额突破2000亿元🈷🍳

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:杨仕泽 鸡柳只是冰山一角🖐来自衢州

    158****7153:人民网“领导留言板”牵手上海“人民建议征集”共启新征程⛉来自岳阳

    158****2364 回复 666😯:华中农大通报学生伤害流浪猫事件:给予严重警告处分☽来自通州

    更多回复
  • 955罗珠程ti

    证监会:将持续增加期货市场对外开放品种💎🥐

    2024/12/08  不推荐

    都友芬sw:俄罗斯明星学做中餐第四季|菠萝虾球✋

    186****9159 回复 159****5507:国家卫健委:新疆新增17例确诊病例☽

深刻理解完善高水平对外开放体制机制热门文章更多

相关专题

最新专题