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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人斗球体育app手机版下载，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日斗球体育app手机版下载，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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司法建议工作是人民法院践行习近平法治思想，落实“抓前端、治未病”理念，从源头上预防和减少类案多发高发的重要抓手，也是人民法院拓展审判职能边界、深度融入社会治理体系的重要举措。近日，湖北省武汉市洪山区法院向洪山区自然资源和城乡建设局发出关于建设领域纠纷前端治理的司法建议书，以司法建议之“良方”解建设领域纠纷之“杂症”。

受宏观经济形势和房地产市场深度调整影响，洪山区建设领域矛盾纠纷数量呈急速上升趋势。此类纠纷呈现专业性强、涉案争议金额大、关联利益群体多等特点。经调研，发现洪山区建设领域部分企业经营行为不规范，府院联动、协同治理有待加强。为进一步推动建设规范、高效、诚信的建筑市场，洪山区法院向洪山区自然资源和城乡建设局发出司法建议：一是进一步做实建设领域纠纷源头预防工作，促进执法、司法工作有序衔接；二是进一步落实完善建筑企业安全生产诚信的“红黑榜”机制，落实动态监管；三是进一步完善建筑工程案件违法线索移送反馈机制，坚决打击建设领域纠纷中存在的违法行为；四是进一步强化护企、助企、暖企工作举措，推动企业“当下改”与行业“长久立”相结合，形成“防患优于化解”的工作导向。

规范企业经营行为，加强法院与政府部门的协同治理，推动建设规范、高效、诚信的建筑市场，是助力建筑业高质量发展的有力保障。洪山区自然资源和城乡建设局在收到关于建设领域纠纷前端治理的司法建议书后，高度重视，积极组织相关部门进行专题研究斗球体育app手机版下载，以规范建设领域企业经营行为为突破点斗球体育app手机版下载，迅速回复加强建设领域纠纷前端治理的具体举措：一是积极完善建设领域纠纷源头预防工作；二是严格落实建筑企业安全生产动态监管，深化建设领域突出问题专项整治工作；三是坚决打击建设领域纠纷中的违法行为，严格落实招标投标监管、建筑市场欠薪协调工作等；四是主动服务强化护企、助企、暖企工作，开展“法润百企”活动、危大工程专家论证等。

司法建议的发出并不意味着人民法院参与社会治理工作的结束，如何持续强化府院联动，形成建设领域纠纷前端治理的长效机制则是关键。洪山区法院将对该司法建议进行定期回访、跟踪问效斗球体育app手机版下载，抓实抓好“后半篇文章”，继续加强与洪山区自然资源和城乡建设局的协调联动，研究建立建设领域风险信息共享平台、重大疑难问题研判专班等工作机制，着力推动建设领域矛盾纠纷的根源性化解，为推动辖区内建筑市场高质量发展、优化建设领域营商环境贡献法院力量。

新京报讯（记者彭冲）备受关注的余华英拐卖儿童案将于12月19日9时30分在贵州省高级人民法院重审二审开庭。被害人之一杨妞花告诉新京报记者，希望能维持死刑原判。被害人代理律师王文广表示，针对此次庭审，他并没有准备新证据，但对一审判决认定的证据很有信心，对二审维持死刑判决也充满信心。杨妞花表示，余华英之前持续上诉是她的权利，也在意料之中，“这次二审开庭将是终审判决，她也没有再上诉的权利了。”杨妞花即将第六次直面余华英。回忆起此前的几次见面，杨妞花记得，余华英曾在第一次开庭时道过歉，“她说，‘我也是没有办法才走上这条路，我也觉得对不起大家，但是大家不原谅我，我能怎么办？’”杨妞花透露，前几次庭审，余华英一直在抗争，“她在庭外的时候一直哭，但一走到庭内就会抬头挺胸，想要抗争。”直到上次重审一审宣判，余华英似乎和以前不太一样，“她手一直在抖，垂头丧气，不再抬着下巴，也没有死死盯着我。”在被余华英拐卖的众多儿童中，杨妞花无疑是特殊的一个。她5岁时在贵州被拐走，以3500元的价格被卖到河北邯郸。2021年斗球体育app手机版下载，31岁的杨妞花在网上发视频寻亲引发关注，次日就联系到了家人。被拐26年后，杨妞花回到了贵州家乡决定报案，寻找人贩子。立案不到一个月，余华英被抓获。此后，余华英背负的多起拐卖犯罪事实浮出水面。法院一审判其死刑后，二审期间因发现新的犯罪事实案件被发回重审。法院重审一审认定，被余华英拐走的儿童共有17名。今年10月25日该案重审一审宣判，余华英再次被判死刑，她当庭表示上诉。从寻亲到把余华英送上法庭，再到与人贩子的一次次对峙，并帮助其他家长寻亲，这三年间，杨妞花的心态变化很大。“第一次见到余华英的时候我心里充满恨，想让她坐牢、得到严惩，想硬碰硬，很担心会轻判。”当看到余华英一次次被重判，越来越多寻亲家庭团圆，网友也和她一起声讨人贩子，杨妞花说，虽然心里的恨意没有减少，但是“正义很重要，我相信法律和国家，也相信正义一直存在着。”编辑杨海校对杨利