>  > 

我科学家实现非接触心脏活动监测技术突破

 小编点评➧
🏊📅☘纪录片《吾土吾民》主创人员与水利部专家领导展开拍摄研讨会,温伯陵|1947年的那次整军,值得现代公司反复学习,B站2024年度弹幕,一个字!

癌症来了也别慌最新版截图

纪录片《吾土吾民》主创人员与水利部专家领导展开拍摄研讨会截图中央中组部决定:王绍民履新职截图足彩伤停:利物浦中场悍将停赛 伯恩利失3名主力截图珠海市市长、市公安局局长调整截图【1115早报】领克终究为人作嫁衣裳的周五截图

k1体育登录入口手机版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者k1体育登录入口手机版官网,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平k1体育登录入口手机版官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月k1体育登录入口手机版官网,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

三分8中4!崔永熙发展联盟砍14分4板2助3断2帽2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 523宗洋荣v

    复盘叙利亚政府军的闪电溃败:第一块骨牌也许几年前就已倒下 | 外交学人🥠🦁

    2024/12/10  推荐

    187****8463 回复 184****6720:薇诺娜“薇笑阳光计划”聚焦光损伤 守护国人皮肤健康➈来自高邮

    187****8547 回复 184****5159:贝弗利遭遇股四头肌轻微撕裂 预计缺阵六周✉来自七台河

    157****3815:按最下面的历史版本🕯🕉来自铁岭

    更多回复
  • 8414季萍有882

    让专利供给和市场需求握手(人民时评)🌺⏪

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《唐五代诗全编》:“讨原”与“溯流”兼具并重的理念与实践🆕来自乌鲁木齐

    158****1744:家暴相关电话录音、短信、视听资料……家庭暴力证据标准明确☦来自丽水

    158****3231 回复 666➾:【奋进强国路 阔步新征程】云南省深入实施农业现代化三年行动——锚定目标推进乡村全面振兴🚖来自成都

    更多回复
  • 348姚庆娣gm

    印度学者:世界需要扩大合作,西方却在“开倒车”🎵🧒

    2024/12/08  不推荐

    司空宇楠gy:传亿滋国际考虑收购 好时大涨超14%⚊

    186****8300 回复 159****8165:反对派:叙利亚不能退出符合自身利益的与俄罗斯间协议🔇

湘剧、渔鼓戏、河南越调首次亮相2024年中国小剧场戏曲展演热门文章更多

相关专题

最新专题